La FDA approuve le DIACOMIT (stiripentol) dans le cadre du traitement des crises associées au syndrome de Dravet (SD) chez des patients âgés de 2 ans et plus sous clobazam.
BIOCODEX SAS est ravie d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) a autorisé le 20 août 2018 le DIACOMIT (stiripentol) dans le cadre du traitement des crises associées au syndrome de Dravet (SD) chez des patients âgés de 2 ans et plus sous clobazam. Le DIACOMIT devrait être disponible dans les pharmacies aux États-Unis au début du mois de janvier 2019.
« L’autorisation du DIACOMIT par la FDA constitue une étape majeure pour Biocodex. Elle reconnaît notre excellence de R&D en matière de développement de thérapies relatives au syndrome de Dravet, et offre une nouvelle option thérapeutique pour les jeunes patients aux États-Unis », a déclaré Jean-Marie Lefèvre, PDG de Biocodex. « Le Diacomit est le résultat de la propre recherche de Biocodex, et a fait l’objet d’importants investissements. Nos travaux de recherche, ainsi que les études précliniques et cliniques menées en étroite collaboration avec des équipes d’experts universitaires issus du monde entier, nous ont permis d’obtenir une autorisation en Europe, au Japon, au Canada, et désormais aux États-Unis. Nos efforts ne s’arrêteront pas là. Nous poursuivons nos recherches sur le stiripentol afin de faire tout ce qui est en notre pouvoir pour améliorer le traitement des enfants et des adultes souffrant d’épilepsie pharmacorésistante. »
L’autorisation du DIACOMIT par la FDA se fonde sur deux essais multicentriques contrôlés par placebo similaires en termes de caractéristiques de la maladie et de traitement précédent de patients, à savoir STICLO France et STICLO Italie. Le critère d’évaluation d’efficacité primaire dans le cadre des deux essais était le taux de réponse, une réponse étant définie comme un patient ayant présenté une diminution supérieure à 50 % de la fréquence (tous les 30 jours) de crises cloniques ou tonico-cloniques généralisées pendant la période de traitement en double aveugle, par rapport à la période de référence de 4 semaines. Dans l’essai STICLO France, le taux de réponse des patients ayant reçu du DIACOMIT s’est élevé à 71 % [IC 95 % : 52 % – 91 %], contre 5 % [IC 95 % : 0 % –15 %] pour les patients ayant reçu un placebo. Dans l’essai STICLO Italie, le taux de réponse des patients ayant reçu du DIACOMIT s’est élevé à 67 % [IC 95 % : 40 % – 93 %], contre 9,1 % [IC 95 % : 0 % – 26 %] pour les patients ayant reçu un placebo. Les réactions indésirables les plus fréquentes, survenant chez au moins 10 % des patients traités par DIACOMIT, et plus fréquemment que dans le groupe placebo, ont inclus la somnolence (67 %), la diminution de l’appétit (45 %), l’agitation (27 %), l’ataxie (27 %), la perte de poids (27 %), l’hypotonie (24 %), les nausées (15 %), les tremblements (15 %), la dysarthrie (12 %) et l’insomnie (12 %). 2 patients ont présenté des réactions indésirables qui ont conduit à l’arrêt du traitement par DIACOMIT : un patient a présenté une réaction indésirable de status epilepticus, tandis que le second patient a présenté une somnolence, des troubles de l’équilibre et une sialorrhée.
À propos du syndrome de Dravet
Le syndrome de Dravet, également désigné épilepsie myoclonique sévère du nourrisson (EMSN), est un grave syndrome épileptique d’apparition précoce qui affecterait environ 2 000 à 8 000 patients aux États-Unis. Le syndrome de Dravet se caractérise par une épilepsie sévère, un retard psychomoteur, et souvent une ataxie. Dans la plupart des cas, les premières crises apparaissent pendant la première année de vie. Le status epilepticus est fréquent, et serait en partie responsable des taux de mortalité élevés rapportés chez ces patients, allant de 15,9 % à 18 %.
À propos du DIACOMIT (stiripentol)
Le DIACOMIT est une nouvelle entité moléculaire développée par les laboratoires Biocodex. Les mécanismes d’action possibles de son effet anticonvulsivant chez les êtres humains incluent des effets directs médiés via le récepteur GABAA, ainsi que des effets indirects impliquant l’inhibition de l’activité des cytochromes P450, ce qui les niveaux de clobazam dans le sang ainsi que son métabolite actif. Le DIACOMIT est désormais approuvé par la FDA dans deux formulations (capsules et poudre pour suspension orale).
Le DIACOMIT est approuvé pour le traitement complémentaire en association avec de la clobazam et du valproate dans le cadre du syndrome de Dravet dans 27 pays de l’UE (janvier 2007), au Canada (décembre 2012), et au Japon (septembre 2012).
Biocodex a reçu en 2008 de la part de la FDA une désignation de médicament orphelin pour le DIACOMIT.
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